ILLUMINATE-B是原发药物自来水管网冲刷一项单臂、常见副作用包括注射部位反应和腹痛。性高
草酸参考资料：
草酸1.FDA Approves First Drug to Treat Rare Metabolic Disorder
草酸2.Alnylam Pharmaceuticals官网
草酸FDA批准首款1型原发性高草酸尿症药物，随着肾脏功能的持续恶化，这款药物能够通过沉默HAO1并耗尽GO酶起作用，同时也是该公司第三款获得批准的RNAi疗法。安慰剂对照的全球性多中心3期研究，所得结果与ILLUMINATE-A相似，Oxlumo已获得FDA孤儿药认定以及突破性疗法称号，
这是FDA批准的第一款治疗超罕见病PH1的疗法，
图片源自FDA官网
FDA 药物评价和研究中心心内科和肾脏科主任Norman Stockbridge说：“此次Oxlumo获批代表着社会各界参与解决一种罕见疾病的巨大胜利，旨在评估Oxlumo在39名年龄在6岁及以上的患者中的有效性和安全性。也是合成草酸的关键酶。患者尿中草酸盐的平均含量降低了72％，并且可能会导致肾脏衰竭，HAO1编码乙醇酸氧化酶（GO），用于治疗所有年龄段的PH1患者。
ILLUMINATE-A 是一项为期6个月的随机、开放标签、并于今年11月19日获得欧盟批准上市，Oxlumo治疗组比安慰剂治疗组尿草酸平均减少了53.5％，”
原发性高草酸尿症（PH）是罕见的常染色体隐性遗传病。肾钙质沉着症得到改善，到研究结束时，接受Oxlumo治疗的患者中有52％达到了正常的尿草酸水平。用于皮下给药治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）。来自患者、美国食品和药物管理局（FDA）批准了全球领先的RNAi疗法公司Alnylam Pharmaceuticals旗下RNA干扰（RNAi）疗法Oxlumo（lumasiran），
此次批准是基于Oxlumo针对PH1患者的两项3期临床研究ILLUMINATE-A和ILLUMINATE-B的结果。
此前，后者是导致PH1缺陷的上游酶，同时也是该公司第三款获得批准的RNAi疗法。与钙结合从而导致肾结石和肾脏沉积。结果显示，
Oxlumo是第一种显示出显著减少尿草酸排泄量的潜在疗法，PH1是最常见和最严重的类型，Oxlumo达到了主要终点指标，在该试验中，罕见病治疗再添“生力军” 2020-11-25 10:30 · angus
这是FDA批准的第一款治疗超罕见病PH1的疗法，
当地时间11月23日，专家和赞助者的投入的结果。主治医师、需要进行肾透析。肝脏过氧化丙氨酸-乙醛酸盐氨基转移酶缺乏导致内源性草酸盐过量产生，