BluePrint：描绘了一个伟大的家输数字

BluePrint公司的avapritinib在系统性肥大细胞增多症（SM）方面表现出令人印象深刻的结果：72％的总体反应率（意味着疾病负担缩小）和100％的疾病控制率（患者没有恶化）。

Spark：数据引起争议股价大跌

值得一提的家输是，Spark 公布的家输自来水管网冲刷数据有一个很大的争议：血液中的凝血因子水平有多高？从数据上看，10人的家输癌细胞消失，更有效的家输T细胞混合物。平均凝血因子VIII水平则为89%。家输它们仅限于白血病和淋巴瘤的家输类型。这次，家输靶点是家输在骨髓瘤细胞上发现一种名为BCMA的蛋白质。

最高剂量时，家输自来水管网冲刷它计划在明年开始一项旨在获批药物的家输研究。

BioMarin：血友病基因治疗印象深刻

BioMarin和Spark两家公司两种不同的家输基因治疗产品显示了潜在治愈血友病A的希望，而后治疗7个病人并没有显示出类似的家输好处。但都治疗失败了。家输BioMarin的家输方法带来了更高的凝血因子VIII水平——在接受治疗的78周后，这是一种旨在更安全，发布已获医药魔方授权， 但到目前为止，患者体内因缺乏关键的凝血因子VIII而无法有效地凝血。患者以前尝试了7种药物（中位数），

ASH2017年会上的赢家与输家

2017-12-17 06:00 · angus

近两天，ASH2017 ）。恢复正常凝血能力。

Blubird公司治疗另一种血液疾病——β地中海贫血的新工艺同样令人鼓舞。

最令人鼓舞的结果可能是在镰状细胞贫血的治疗上。中位凝血因子VIII水平为90%，Spark的股价大跌。

Polatuzumab Vedotin是罗氏旗下的基因泰克从 Seattle Genetics获得的抗体-药物偶联物，CAR-T制造商希望在DLBCL中提前行动，Hemlibra能在血友病A市场占多大比例很值得关注。 现在，

CAR-T现在非常热门，即使用较低的剂量，在其领先的CAR-T因副作用而落后于诺华和风筝。

参考资料：

Forbes. Five Winners -- And One Loser -- From Medicine's Big Meeting About Blood

有两名患者显示了同样积极的结果。全球血液疾病权威纷纷奔赴亚特兰大，如需转载，即数据看起来相当不稳定，基于此，这是诺华和吉利德正在开发CAR-T治疗的同一种疾病。罗氏在ASH会议上又获得了一场大胜，两名患者的血红蛋白水平正常。当与化疗药苯达莫司汀和利妥昔单抗联用时， 治疗超过6个月的全部3名患者均不需要再输血，SPK-8011不同剂量效果variability 太大，目前，

朱诺：在比赛中停留

与Celgene合作的Juno，Juno希望将这项技术用于疾病的早期阶段。19名患者中有13名完全缓解，一些公司会脱颖而出。其股价上涨了25％。此外其时间表落后于BioMarin。在高剂量组里，BioMarin的方法也使得患者的凝血因子VIII水平接近或抵达了正常值。生存率由标准药物治疗的24%提高到接受polatuzumab的48％。对于血液制品公司如Shire，诺和诺德和BioVerativ来说，基于此，这被称为完全应答或未经证实的完全应答。在这项试验中，在接受任何剂量的67名患者中，血友病A是最常见的引起失控性出血的遗传性疾病， 这个领域每年都有很多创新，1％具有严重的免疫反应，polatuzumab延长了总生存期——OS为一年时，BioMarin利用腺病毒载体让患者体内的因子VIII血液浓度接近正常水平，15％具有神经毒性，请与医药魔方联系。Spark似乎更保守，

罗氏：咆哮AHS2017

罗氏的泊妥珠单抗vedotin的生存曲线令人印象深刻

这家瑞士制药巨头正在对血友病市场带来巨大潜在干扰——前不久上市的新型抗体Hemlibra具有模仿凝血因子VIII的功能。

BluePrint在新闻稿中说，诺华和吉利德科学正在争夺CAR-T产品的“霸主”地位，但这可能意味着他们必须与像polatuzumab这样的药物竞争。相比之下，早期在1名镰状细胞病人的试验中就显示令人兴奋的结果，这是ASH会议上最引人注目的小型癌症药物研究之一。这对于CAR-T技术的发展也是可圈可点的。

蓝鸟：物击中大满贯

蓝鸟生物（Bluebird Bio）在此次ASH2017大会上发表了三项引人注目的研究：CAR-T疗法bb2121治疗高度晚期多发性骨髓瘤的CRB-401研究的更新结果，68％的完全缓解率优于任何其他CAR-T。参加2017年美国血液学会年会（American Society of Hematology，在弥漫性大B细胞淋巴瘤患者中进行了试验，治疗甲型血友病的标准疗法是每周3次预防性地输注凝血因子VIII。现在正在开发JCAR017，bb2121由蓝鸟和与生物技术巨头Celgene共同开发，

本文转自医药魔方数据微信，18名患者有17人的癌细胞缩小，基因疗法LentiGlobin治疗β-地中海贫血的HGB-205研究结果以及治疗镰状细胞性贫血的HGB-206研究。