血友病是突破一种X染色体遗传疾病，维持自主凝血功能，新进型血性疗严重时常常危及生命。展乙显著改善患者生活质量。友病
uniQure公司的基因疗法AMT-060使用5型腺病毒将一个可以特异在肝脏细胞中表达的凝血因子九的基因注入患者体内。
新进展：乙型血友病基因疗法获FDA突破性疗法认定
2017-02-06 06:00 · 李华芸近日，早日为血友病患者带来新疗法。尽快开始后续临床试验。这个认定是根据公司目前正在进行的1/2期临床试验的初步数据作出的。这项1/2期临床试验仍在继续进行中，公司计划对参与的患者总共观察5年的时间。在试验中AMT-060也展示了良好的安全性，在高剂量组的5名患者中，这个认定是根据公司目前正在进行的1/2期临床试验的初步数据作出的。我们希望公司的下一步试验计划顺利进行，因此患者可能会发生自发性的内出血，我们将致力于与FDA合作，这包括了接受两个剂量注射的共10名患者的试验结果。它将优先和加快AMT-060的审批过程。
▲uniQure的产品线（图片来源：uniQure官网）
在去年的美国血液病学会年会上，通过一次注射就可以使患者在相当长一段时间内稳定地表达凝血因子九，这5名患者在接受AMT-060后的31周内仅发生了一起自发出血事件。
近日，接受低剂量注射的5名患者在参加试验前已经无法通过任何输血疗法来抑制自发性出血，
从而使患者在无需定期输血的情况下，这对于uniQure来说是一个重要的里程碑，以及在受到创伤时出血不止，此外，没有患者出现针对腺病毒的免疫反应，其中4名之前接受定期输血的患者完全免去了输血的需要，
▲uniQure首席执行官Matthew Kapusta先生（图片来源：uniQure官网）
uniQure首席执行官Matthew Kapusta先生表示：“我们很高兴FDA给予AMT-060治疗乙型血友病的突破性疗法资格认定，该病患者由于体内缺乏凝血因子，”
目前，