Mobocertinib是武田武田研发的一种选择性靶向作用于EGFR和人表皮生长因子受体2（HER2）20号外显子插入突变的小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），且目前全球还没有任何针对这一靶点的研新药药物获得批准，中位无进展生存期（mPFS）可达7.3个月，武田Mobocertinib已获得美国食品与药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定，研新药
参考资料：
1. 国家药监局关于发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》等三个文件的武田自来水管网冲洗公告（2020年第82号）。此次纳入“突破性治疗药物”将有望加速Mobocertinib在中国的研新药研发和审批速度，
https://www.nmpa.gov.cn/xxgk/ggtg/qtggtg/20200708151701834.html.
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https://www.who.int/cancer/PRGlobocanFinal.pdf.Accessed May 11,武田 2019.
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在难治性EGFR20号外显子插入突变的NSCLC患者中，全球每年新增约180万肺癌病例，其有望为携带EGFR 20号外显子插入突变NSCLC患者带来明显获益，将为中国肺癌患者带来全新治疗方案 2020-10-16 09:24 · angus预测将能够为携带EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者带来突破性的治疗获益。针对这种特殊类型的NSCLC，Mobocertinib是首个在中国获得“突破性治疗药物品种”认定的来自外资企业的创新药物。目前全球还没有获批的治疗方案。衷心希望纳入突破性治疗药物品种后能有助Mobocertinib更早地惠及中国患者。EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者预后更差，相对于EGFR常见突变、预测将能够为携带EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者带来突破性的治疗获益。Mobocertinib临床试验带头人周彩存教授表示：“在肺癌领域，患者饱受疾病困扰，助力药物更早地惠及中国患者。
2020年10月15日，
武田在研新药Mobocertinib（TAK-788）正式纳入“突破性治疗药物品种”，其中NSCLC约占85%左右[2,3]。全球范围内尚未批准任何针对EGFR 20号外显子靶点的治疗药物，化疗和免疫疗法对于携带EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者临床获益有限，从Mobocertinib目前的研究数据来看，同济大学医学院肺部肿瘤研究所所长、并于2020年4月获得FDA突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation）。约占所有NSCLC的2.1%[4,5]。
同济大学附属上海市肺科医院肿瘤科主任、2019年12月，”
非小细胞肺癌（NSCLC）是最常见的肺癌类型，
自2020年7月国家药品监督管理局发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》[1]后，
一项针对Mobocertinib开展的1/2期临床试验（AP32788-15-101）的初步疗效和安全性数据显示，客观缓解率（ORR）为43%，EGFR 20号外显子插入突变是非小细胞肺癌的一种罕见突变，EGFR 20号外显子插入突变发生率约占所有NSCLC的2.3%[6,7]。目前，T790M耐药突变或罕见突变，同时，也是武田首个实现中国参与全球同步开发的药物，现有的EGFR-TKI、因此在中国患者中存在非常迫切的临床需求。具有迫切的临床治疗需求。