RNAi技术的术无送载司融出现，Switch 公司开发的体实新型CASi分子很独特，有望为中枢神经系统和全身性疾病提供下一代精确RNAi疗法。胞选病管道清洗但缺乏有效的择激资万递送载体严重限制了RNAi疗法的推进。在RNAi技术获得诺贝尔奖的美元12年后，许多制药巨头也纷纷投入RNAi新药研发，新型需递现细
Switch 公司联合创始人兼CEO Dee Datta 表示，还可以对CASi进行设计，一类是ASO（是一种短单链RNA分子），例如影响大脑和脊髓的神经系统疾病。以及有限的治疗效力。开发了新型的CASi分子，
Switch 公司由 Dee Datta 和韩思平于2020年创立，科学家们和制药企业一直希望利用RNAi技术来沉默有害基因，这是RNA药物的转型时代，
Lisa Scherer（左）、
日前，获批用于治疗遗传性淀粉样变性成人患者第1阶段或第1阶段多发性神经病。许多生物技术初创公司在追赶Alnylam的同时，在双链的siRNA分子上添加了一个简单而紧凑的传感器。Lisa Scherer、siRNA开始进行基因沉默作用。
但Alnylam Pharmaceuticals坚持了下来，传感器与siRNA解偶联，以及更长的治疗持续时间。这几款RNAi疗法均靶向治疗肝脏疾病。为我们研究基因功能提供了非常强大的工具，
现在，从而治疗一些最具破坏性的疾病。也越来越关注肝脏以外疾病，递送效率不高。就能实现对特定基因的沉默。又能更持久地沉默目标基因，传感器上的单链Toehold部分赋予了其高效的自我递送能力。也在开发新的RNA药物，也叫作RNA沉默，RNAi领域重新热闹起来，首款RNAi疗法获得FDA批准上市，韩思平（右）
RNAi技术
RNA干扰（RNAi），该公司计划利用该RNA药物开发平台开发中枢神经系统（CNS）疾病和全身性疾病的新疗法。
Switch 公司将其首创的新型RNA干扰（RNAi）技术与核酸纳米技术相结合，
Switch公司结合了单链的ASO和双链的siRNA的特性，Dee Datta（中）、后者担任CTO。哈佛医学院 Saumya Das 教授，一类是siRNA（是一种短双链RNA分子），使其只在特定的细胞中激活，也导致相关公司纷纷放弃对RNAi疗法的开发。才会开启siRNA活性。用于基因沉默的寡核苷酸类药物可以分为两类，但她表示，很高兴能将我们的科学发现应用于可能带来新的治疗突破的方法上，从而针对那些需要精确的RNA干扰的治疗靶点。实现细胞特异性靶向，
新型siRNA技术，此外，而且具有高效力和长作用时间。希望之城John Rossi 教授、2018年8月，他们二人就因此获得了2006年诺贝尔生理学或医学奖。
Switch公司正在计划基于其新型RNAi技术平台开发中枢神经系统（CNS）疾病疗法，这使得RNAi技术在基础科研领域得到了广泛应用。通过人工合成简单的RNA片段，用于开发条件性激活小干扰（Conditionally Activated Small interfering，摄取，下一代RNAi疗法开发公司 Switch Therapeutics宣布获得5200万美元首轮融资，包括无法实现细胞特异性靶向、此时，包括较低的靶向能力、依赖LNP或GalNac等递送载体，Andrew Fire和 Craig Mello 确定了RNAi的作用机制，
Switch 公司希望通过这些新技术来克服ASO和siRNA疗法的已知局限性，CASi分子，
他还表示，既能高效自我递送，但其CEO Dee Datta没有透露他们目前正在研究哪些中枢神经系统（CNS）疾病，此后，这款由Alnylam开发的RNAi疗法——Onpattro，剑指CNS疾病 2023-05-04 10:54 · 生物探索
下一代RNAi疗法开发公司 Switch Therapeutics 宣布获得5200万美元首轮融资。同时还具有高效自我递送、是指由双链RNA诱发的同源mRNA高效特异性降解的现象。CASi）RNA疗法。以及韩思平等人多年来对RNAi的研究成果。Switch公司融资5200万美元，
Switch公司表示，1998年，递送进入细胞后，尤其是在RNAi技术获得诺贝尔奖后，但它们的局限性也很明显。探索将CASi平台扩展到新领域的机会。无需递送载体实现细胞选择激活，前者担任公司CEO，
此后，又陆续推出了4款RNAi疗法。开创下一代RNAi药物。
CASi平台技术原理
目前，Switch完全有能力在现有RNAi领域已经取得的进展的基础上，Alnylam再接再厉，依赖LNP或GalNac这些递送载体且通常只能递送到肝脏，