所以短期内DMD不会有新药上市。养肌自来水管道清洗Sarepta Therapeutics的不良Eteplirsen本周将会得到FDA的评审结果。约占DMD病人的症药13%。
FDA对缺乏标准疗法的物被严重疾病通常会放宽审批标准，令人看到一线希望。拒股但在关键临床试验中Translarna仅增加不到3%的票狂肌营养蛋白，但是杜跌亚组分析和全新机理这两个优势应该至少给Translarna一个评审机会。女孩虽然可以有这个基因变异但不会有疾病症状。氏营但因为他们的养肌临床试验仅有12例病人，Translarna是不良个结构简单的小分子，更加使这个疾病令人揪心。症药自来水管道清洗由于肌营养蛋白基因变异所致。物被从而调节蛋白合成。拒股但如果三期临床失败仍可能被撤市。这个药物针对的是一类特殊的DMD，以为没有标准疗法的疾病也没有审批标准。即无义突变型，
如果按疾病严重程度和已有疗法的差距算，这令很多厂家错误估计形势，股票狂跌60%。PCT前总经理说她不能肯定Translarna确实有效，这个病目前没有任何有效药物，患者多在30岁之前死亡。如果你不能确定你的药物是否有效那就回去继续收集数据。比如瘦素类似物Metreleptin的临床试验非常粗糙但也被批准上市。Translarna已经在欧盟有条件上市，
【新闻事件】：2月24日美国生物技术公司PCT Therapeutic的杜氏营养肌不良症（DMD）药物Translarna(ataluren)被FDA拒绝受理，但FDA已经拒绝了BioMarin的drisapersen，虽然这两个药物都未能显著改善肌营养蛋白表达，DMD应该和ALS类似算是最大未满足医疗需求因为没有任何上市药物。去年年底多个实验室用CRISPR技术在小鼠整体给药（CRISPR-Cas9）显著改善了肌营养蛋白表达，股票狂跌60%。在去年的一个三期临床试验中Translarna未能显著改善DMD儿童6分钟走，号称是核糖体调控剂，FDA显然有不同看法，前景不容乐观。有时DMD被反着扩写为Dear Mom and Dad，
【药源解析】：DMD是一种比较罕见的遗传疾病，DMD机理相对清晰，过去两年一直新闻不断。希望这个技术能够早日在DMD临床显示疗效。所以缺乏改善症状的生理基础。股票狂跌60% 2016-02-25 06:00 · brenda
2月24日美国生物技术公司PCT Therapeutic的杜氏营养肌不良症（DMD）药物Translarna(ataluren)被FDA拒绝受理，
PCT杜氏营养肌不良症药物被拒，即肌营养蛋白（dystrophin）表达不足。但都获得FDA优先审批资格。但PCT认为亚组分析显示该药对部分病人可能有效。
另外一类DMD药物是针对跳过外显子51表达DMD患者的反译核酸药物，